(星島日報報道)小腦萎縮症是一種家族顯性遺傳的退化性症病,至今未有治療的有效方法。中文大學生命科學學院研究團隊近日發現,形成小腦萎縮症三型的致病原因,有助研發藥物治瘉小腦萎縮症三型及阿茲海默症等神經退化性疾病,研究成果已在著名分子生物學期刊《EMBO Reports》發表。
小腦萎縮症患者發病時會出現步態不穩及語言困難,病徵持續並會逐漸轉差。由中大生命科學學院教授陳浩然帶領的團隊,經過十一年研究,終於發現小腦萎縮症三型的成因,是神經元內的蛋白質出現異常,導致細胞受損。
陳浩然解釋稱,正常神經元內有一種Fuz蛋白,數量必須維持正常水平才能使細胞正常運作,另一種名為YY1的蛋白則負責調控Fuz蛋白水平。「如果神經元內有異常的蛋白質形成蛋白聚合體,將YY1蛋白吸附,令其無法調控Fuz蛋白水平,Fuz蛋白超出正常水平二點五倍,就會令細胞死亡,形成小腦萎縮症。」
陳浩然又表示,這發現為藥物研究提供一個大方向,團隊下一步研究方向,是研究藥物使YY1蛋白發揮正常作用,或令Fuz蛋白處於正常水平。他續指,一般藥物研發需時十五年,團隊期望能在未來十年研究出新藥物,除治療或延緩小腦萎縮症三型的惡化,亦能治療柏金遜症、亨廷頓舞蹈症等疾病。